La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado al cannabidiol (CBD) como medicamento huérfano para tratar el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial minoritaria, en respuesta a una solicitud de los investigadores del grupo de investigación en Neuropatología Mitocondrial del Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona (INc-UAB) Emma Puighermanal, Albert Quintana y Elisenda Sanz.
El CBD, no psicoactivo y con propiedades anticonvulsivas, es uno de los 113 cannabinoides de la planta Cannabis sativa (marihuana), donde es el más abundante junto con el tetrahidrocannabinol (THC). Ya se comercializa (con la marca Epidyolex, de Jazz Pharmaceuticals) como tratamiento concomitante de crisis asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) o el síndrome de Dravet (SD) junto con clobazam, para pacientes desde los 2 años de edad. La aprobación del Epidyolex demostró que medicamentos basados en sustancias procedentes del cannabis pueden superar ensayos clínicos y procesos de evaluación muy exigentes. El CBD, de hecho, es ya objeto de un mercado internacional específico que crece exponencialmente y se usa en productos destinados al cuidado personal como cremas, aceites y lociones.
Uno de cada 36.000 neonatos
En cuanto al síndrome de Leight, es una enfermedad neurológica progresiva definida por unos hallazgos neuropatológicos específicos asociados a lesiones del tronco cerebral y de los ganglios basales. Su prevalencia al nacimiento se ha estimado en 1/36.000. El inicio de los síntomas se produce habitualmente antes de los doce meses de edad y en algunos casos pueden evidenciarse durante la adolescencia e incluso al inicio de la edad adulta.
Los síntomas iniciales típicos son la falta de adquisición de las etapas del desarrollo motor, la hipotonía con pérdida de control cefálico, vómitos recurrentes y trastornos del movimiento. Los signos piramidales y extrapiramidales, el nistagmo, los trastornos respiratorios, la oftalmoplejía y la neuropatía periférica se presentan a menudo después. El pronóstico es desfavorable, con una esperanza de vida reducida a unos pocos años en la mayoría de los casos, y no hay un tratamiento específico en la actualidad.
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