La estadounidense Gilead ha anunciado que su medicamento en investigación magrolimab ha obtenido de la agencia norteamericana FDA la designación de terapia innovadora (breakthrough therapy) para el tratamiento del síndrome mielodisplásico de nuevo diagnóstico. Magrolimab es un anticuerpo monoclonal anti-CD47, primero de clase que está en desarrollo para el citado síndrome, un tipo de cáncer para el que no se ha aprobado ningún nuevo tratamiento en los últimos 14 años. La media de supervivencia entre los pacientes con esta patología varía entre los 18 meses para los de alto riesgo y los 6 años en los casos de bajo riesgo.
La designación concedida para magrolimab por la FDA está diseñada para acelerar el desarrollo y revisión regulatoria de los tratamientos en investigación dirigidos a patologías graves o que amenazan la supervivencia y que, según las evidencias clínicas preliminares, tienen el potencial de mejorar de forma sustancial la evolución clínica en comparación con los tratamientos disponibles.
Ensayos en marcha
En este caso, la designación se ha basado en los resultados positivos de un ensayo en marcha en fase 1b, en el que se evalúa magrolimab en combinación con azacitidina en pacientes no tratados previamente y con la enfermedad en estado de riesgo intermedio, algo y muy alto. En los datos presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Hematología 2020, el 91% de los pacientes of evaluables (33) tratados con magrolimab más azacitidina alcanzaron el objetivo de respuesta, con un 42% de ellos que lograron una remisión completa. La combinación de magrolimab y azacitidina fue en términos generales bien tolerada, y ninguno de los pacientes participantes en el ensayo ha tenido que interrumpir su participación por efectos adversos asociados al tratamiento.
Magrolimab se está desarrollando en la actualidad en el ensayo doble ciego de fase III Enhance, randomizado y controlado con placebo entre pacientes no pretratados.
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