Gracias a las nuevas terapias ya hay motivación para diagnosticar y tratar precozmente las amiloidosis, un grupo de enfermedades caracterizadas por el depósito de amiloide -una sustancia fibrilar aparentemente amorfa- en diversos tejidos y órganos, según ha defendido en rueda de prensa Joan Bladé, presidente del el XVII Simposio Internacional de Amiloidosis, que se desarrollará del 14 al 18 de septiembre en una edición virtual, al cancelarse la cita prevista para el pasado mes de marzo en Tarragona con motivo de la entonces incipiente en España epidemia de Covid-19.
Hay varios tipos de amiloidosis, que se diferencian entre sí por la proteína precursora de la sustancia amiloide, aunque también se pueden clasificar según la etiología (hereditaria o adquirida) y la distribución de los depósitos de amiloide (localizados o sistémicos). Al menos 25 proteínas pueden formar fibrillas de amiloide. Al ser una enfermedad multiorgánica, requiere de equipos multidisciplinares para su correcto abordaje.
La amiloidosis de cadenas ligeras (AL), con una incidencia de 0,9 nuevos casos por 100.000 habitantes y año (400 casos al año en España), es la forma más frecuente de amiloidosis y los pacientes que la padecen son tratados por el hematólogo, ya que se engloba en el campo de las gammapatías monoclonales, al igual que el mieloma múltiple, ha informado la organización de la cita internacional, en la que participan 900 especialistas de diferentes disciplinas de todo el mundo, 300 de ellos españoles.
La cita que comienza hoy, en la que se analizarán los nuevos enfoques y tratamientos que se están aplicando en el abordaje de las amiloidosis, está organizada por la Sociedad Internacional de Amiloidosis (ISA en sus siglas inglesas) y el Programa Español de Tratamientos en Hematología (PETHEMA), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), bajo el liderazgo clínico del Hospital Clínic de Barcelona. Este encuentro internacional, del que se ha celebrado ya ( con esta) 17 ediciones, es bianual y la última edición se celebró en Japón. En esta ocasión el contenido se reparte a partes iguales entre la amiloidosis AL y la amiloidosis por TTR; hay más de 500 abstracts; 70 ponentes, 20 de ellos españoles; 8 sesiones plenarias; 40 presentaciones orales, y más de 400 posters, lo que da idea del interés por estas patologías.
José Francisco Tomás, patrono de la Fundación PETHEMA, ha explicado en la rueda de prensa de presentación del simposio, junto con Bladé, que esta red tiene 51 proyectos abiertos con participación de más de 4.400 pacientes y, por publicaciones, y que los grupos de mieloma múltiple y linfoma agudo son los más activos.
Bladé, de la Unidad de Amiloidosis y Mieloma del Hospital Clínic de Barcelona, ha precisado que el diagnóstico de la amiloidosis “es histológico y depende de la demostración del depósito de amiloide en los tejidos”. La biopsia por aspiración con aguja fina de la grasa abdominal “es la técnica más sensible (80% de sensibilidad), por lo que se considera el procedimiento de elección. Tras evidenciarse el amiloide, el paso siguiente es la identificación del tipo de proteína precursora para establecer el diagnóstico definitivo del tipo de amiloidosis. Otras localizaciones donde se puede objetivar la presencia del amiloide mediante biopsia son el recto o la mucosa oral o lingual. En determinadas situaciones es necesario realizar una biopsia renal, hepática o incluso endomiocárdica para establecer el diagnóstico. “El principal factor pronóstico adverso es la afectación cardíaca en el momento del diagnóstico”, ha precisado.
Nuevos enfoques terapéuticos
Sobre los nuevos enfoques y tratamientos que se están aplicando en el abordaje de la amiloidosis de cadenas ligeras (AL) ha citado combinaciones basadas en bortezomib (fármaco inhibidor del proteasoma), agentes alquilantes (grupo de fármacos empleados en quimioterapia), anticuerpos monoclonales y autotrasplante de progenitores hematopoyéticos.
Por el momento, “el tratamiento de elección de la amiloidosis en pacientes menores de 65 años con buen estado general y función cardíaca preservada es la quimioterapia con melfalán a dosis altas y rescate con autotrasplante de progenitores hematopoyéticos”. Y ha añadido: “En aquellos pacientes que logran alcanzar respuesta completa, la supervivencia puede superar los 10 años; en el resto de pacientes, se continúa con quimioterapia basada en agentes alquilantes a dosis más bajas y esteroides (melfalán y dexametasona), junto con la realización de controles frecuentes por parte del hematólogo; si bien en los últimos años se están empezando a utilizar nuevos esquemas terapéuticos que permitirán obtener mejores resultados”.
En lo relativo a la amiloidosis por transtiretina (TTR), esta puede ser hereditaria por mutaciones de la TTR, con manifestaciones neurológicas y/o cardíacas, o debida al envejecimiento de la TTR y denominada amiloidosis cardiaca senil. “Hoy ya existen tratamientos para este tipo de amiloidosis y cada vez se diagnostica más y antes gracias a los avances genéticos y a la disponibilidad de técnicas de imagen más sofisticadas”, ha señalado el experto.
En el simposio se presentarán resultados de las nuevas terapias en investigación, como tafamidis, inotersén o patisirán, fármacos con mecanismos de acción novedosos dirigidos a reducir la producción de la proteína amiloidogénica, interferir en la formación de amiloide y favorecer su degradación, con el fin último de permitir la recuperación de los órganos afectados.
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