Una nueva terapia con factor VIII previene hemorragias en hemofilia A grave

Hematología y Hemoterapia

cristinareal

Jue, 26/01/2023 - 08:00

Primeros datos en 'The New England Journal of Medicine'

Víctor Jiménez-Yuste, uno de los coautores del trabajo y jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid.

Efanesoctocog Alfa, una nueva terapia con factor VIII, previene eficazmente las hemorragias en pacientes con hemofilia A grave administrando una dosis semanal por vía intravenosa. La actividad durante ese período del factor VIII es normal o casi normal y se producen mejoras en la salud física, el dolor y la salud articular, lo que en definitiva se traduce en una mejora de la calidad de vida de los pacientes. El medicamento es seguro y la tolerancia buena.

Son las principales conclusiones de un estudio de fase III que se publica en The New England Journal of Medicine, en el que han participado 48 centros de 19 países, entre ellos España. "Se trata de la primera puesta de largo del medicamento", destaca gráficamente Víctor Jiménez-Yuste, uno de los coautores del trabajo y jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, de Madrid. No obstante y aunque falta la aprobación de las agencias reguladoras, la FDA estadounidense le ha otorgado ya la designación revisión acelerada o Fast Track.

El nuevo medicamento es un tratamiento sustitutivo del factor VIII y está diseñado para proporcionar niveles de actividad casi normales durante la mayor parte de la semana con una sola dosis. Para ello y según ha explicado Jiménez-Yuste a DM, ha sufrido tres modificaciones importantes.

Modifcaciones del factor VIII

La primera se hace al unir el factor VIII a un dominio Fc de la inmunoglobulina humana, que facilita la recirculación del factor a través de la vía del receptor Fc neonatal. La segunda consiste en unir el factor VIII al dominio D’D3 del factor Von Villebrand. De este modo, evita que se una con el factor Von Willebrand que tenemos en la sangre y que es el transportador natural: "Cuando infundimos al paciente, no se une al factor Von Willebrand del paciente y así el factor VIII no se degrada y dura más tiempo en sangre". La última modificación ha sido vincularlo al XTEN, que es un polipéptido artificial y cuyo efecto es también una menor degradación.

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"En definitiva, una vez infundido el paciente, el factor VIII dura más tiempo, se multiplica por tres o por cuatro su vida media", subraya el jefe de

Una dosis semanal de Efanesoctocog Alfa mejora la salud física, el dolor y la salud articular, en un estudio en fase III en 19 países, entre los que está España. Off María R. Lagoa Investigación Off

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