El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de diez nuevos medicamentos en su reunión de octubre. Entre las novedades que están a la espera de la decisión final de la Comisión Europea hay una CAR-T, una terapia génica, dos terapias de ARNI, antirretrovirales inyectables y la primera terapia para alergia al cacahuete. Cuatro de estos medicamentos fueron designados huérfanos durante su desarrollo.
Uno de estos es Tecartus (brexucabtagene autoleucel), de Gilead, la primera terapia CAR-T para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto.
El desarrollo de Tecartus se ha beneficiado del programa Prime de la EMA, un esquema de apoyo a los desarrolladores dirigido a piorizar el desarrollo de medicamentos dirigidos a cubrir necesidades médicas insatisfechas.
Más huérfanos
Otra terapia avanzada que ha obtenido el respaldo del CHMP es Libmeldy (de Orchard Therapeutics), para tratar la leucodistrofia metacromática (LDM). La LDM es una enfermedad metabólica rara y hereditaria, que afecta al sistema nervioso y provoca la pérdida progresiva de la función motora y la capacidad cognitiva y, en última instancia, la muerte. Libmeldy es una terapia génica de administración intravenosa de administración una vez en la vida.
Asimismo, el CHMP recomienda conceder una autorización de comercialización para Oxlumo (lumasiran, de Alnylam), para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1, un trastorno hereditario poco común. Oxlumo también fue aceptado en el programa Prime de la EMA y su solicitud de aprobación se ha beneficiado del programa de evaluación acelerada. Lumasiran es una terapia de ARN interfererencia (ARNI) de administración subcutánea.
El cuarto huérfano es Fintepla (fenfluramina) de Zogenix, que recibió una opinión positiva para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet.
La EMA recuerda que su Comité de Medicamentos Huérfanos revisa la designación de medicamento huérfano en el momento de obtener la aprobación regulatoria para determinar si la información disponible hasta la fecha permite mantener la condición de huérfano del medicamento y otorgarle diez años de exclusividad comercial.
Antirretrovirales
En otro orden de cosas, en VIH la respalda la concesión de autorizaciones de comercialización para los dos primeros medicamentos antirretrovirales inyectables de acción prolongada. Vocabria (cabotegravir) y Rekambys (rilpivirina), de ViiV y Janssen, son para el tratamiento combinado de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1).
En colesterol, ha emitido una opinión positiva sobre Leqvio (inclisiran), de Novartis, para el tratamiento de la hipercolesterolemia primaria o dislipidemia mixta. El nuevo mecanismo de acción del ARN de interferencia pequeño (ARNip) de inclisiran puede permitir un régimen de dosificación subcutánea administrado por un profesional sanitario de dos veces al año.
Inclisiran, una terapia ARNI para colesterol, permite una dosificación de dos veces al año
Asimismo Palforzia, de Aimmune, ha recibido el respaldo del Comité para la desensibilización de niños y adolescentes con alergia al cacahuete. De lograr la autorización de la Comisión Europea, sería la primera terapia de este tipo en llegar a la clínica.
El CHMP ha adoptado un dictamen positivo para una nueva combinación de AstraZeneca para el tratamiento de mantenimiento de la EPOC: Trixeo Aerosphere (formoterol / bromuro de glicopirronio / budesonida). Se dirige al tratamiento de adultos cuya enfermedad no está adecuadamente controlada.
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