La apuesta de España por los ensayos clínicos pediátricos es cada vez mayor, a pesar de las dificultades adicionales que presentan por su especial naturaleza. Ese escenario solo puede profundizarse a corto y medio plazo continuando con la colaboración decidida de las instituciones públicas y privadas, incluyendo involucrar de forma activa a pacientes y familiares. Además, resulta fundamental que ese enfoque sea refrendado por una mayor implicación tanto de las autoridades sanitarias como políticas.
Según Federico Martinón, coordinador y jefe del Servicio de Pediatría del Hospital Clínico Universitario de Santiago y coordinador de la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip), el primer y fundamental hándicap “es la complejidad inherente a todo lo que tiene que ver con niños en comparación con los adultos”, sobre todo a nivel de su propia vulnerabilidad y las dificultades técnicas de los procedimientos que se pueden llegar a realizar. Sin embargo, matiza, “con la información adecuada es bien acogido y entendido”, en especial porque muchas veces supone una oportunidad adicional para el paciente que participa o, en caso de no ser directamente efectivo para el mismo, se entiende como un beneficio mayor para otros niños y la propia comunidad.
El 15% del total de ensayos clínicos que se hacen en España son pediátricos
Begonya Nafría, coordinadora del Área de Participación de Pacientes en Investigación del Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona), coincide en las diferentes dificultades o retos a la hora de llevar a cabo ensayos clínicos pediátricos. Muchas de ellas están relacionadas con el diseño de los ensayos, que no consideran las necesidades y preferencias de los menores que deberán participar. “Nos encontramos con estudios de alta complejidad en los que los pacientes deben realizar muchas pruebas médicas, con jornadas en el hospital de larga duración que pueden impactar en la experiencia y participación del paciente en esas pruebas”, apunta.
En cuanto al diseño, en el caso de tratarse de ensayos clínicos que de forma previa se hayan llevado a cabo con la población pediátrica, “es clave cerciorarse de que los criterios de inclusión, pruebas médicas y escalas de calidad de vida son adecuados a esa población”.
Actividad al alza
Pero, con trabajo y tiempo, se están produciendo avances notables. Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria, señala que “cada vez hay más investigación y desarrollo de medicamentos en patologías que solo padecen los niños o, en los últimos tiempos, en desarrollos que se estudian en primer término con la población pediátrica y se pasan luego a estudiar, cuando corresponde, con pacientes adultos”.
Es clave una colaboración transparente en cuanto a intereses y que aprovecha las sinergias
En los últimos cinco años (2016-2020) se han llevado a cabo en España más de 500 ensayos clínicos dirigidos a población pediátrica (un 15% del total); el 87% de ellos promovidos por la industria farmacéutica. Las áreas terapéuticas principales han sido las de oncología, vacunas, enfermedades infecciosas, hematología, dermatología y patologías respiratorias.
“Además -comenta Urzay-, es importante subrayar que la gran mayoría de estos estudios (entre el 40 y el 50%, dependiendo el año) se han concentrado en las fases tempranas del desarrollo de un medicamento (fases I y II)”.
Retos de futuro
Martinón expone que los datos revelan “una mejoría significativa”, pero también que “nos queda mucho por andar”. En su opinión, “necesitamos más y mejores fármacos para el paciente pediátrico, y más rápidamente”, y que la investigación y el desarrollo se realice “con todas las garantías, de forma paralela y rápida para poder completar el desarrollo clínico y la ficha técnica prácticamente al mismo tiempo que en adultos”.
En este sentido, desde Reclip se trata de aportar una solución funcional, “organizando la estructura superespecializada de ensayos clínicos pediátricos para dar respuesta a los promotores, resolver las dificultades técnicas que se pueden producir en determinados momentos para poner en marcha un ensayo clínico, localizar a los pacientes o los profesionales necesarios para ciertos procedimientos y, a su vez, atraer promotores y nuevos ensayos y, con ello, nuevos fármacos a nuestro país”.
La participación de un niño en un ensayo clínico impacta en toda la familia
En relación con estas dificultades, vinculadas tanto con el diseño del ensayo como con la propia formulación del fármaco en estudio, Nafría incide en que es clave involucrar a los pacientes y a sus padres. “Hacerles participar en el diseño del ensayo permitirá detectar puntos de mejora y anticipar aspectos que puedan repercutir en el reclutamiento y la adherencia”, añade.
Dentro de los márgenes de progreso, humanizar la asistencia es otro aspecto fundamental. Según Nafría, "reducir la ansiedad y el miedo que para los más pequeños puede generar una visita al hospital o un procedimiento médico, preparar la intervenciones complejas, etc. son situaciones que es importante manejar correctamente en el ámbito sanitario en general, pero sobre todo en el contexto de un ensayo clínico en el que el paciente suele participar en ocasiones durante años".
Martinón, por su parte, hace hincapié en que probablemente todos los ensayos clínicos que llevan la palabra niño “deberían ser favorecidos” en cuanto a trámites burocráticos o priorización, porque sería una manera de compensar las dificultades técnicas que llevan aparejados.
Es necesaria una estrategia de país que consolide el liderazgo en ensayos clínicos
Por ello, es necesario, además, que “tanto el Ministerio de Sanidad como las propias instituciones de investigación prioricen y pongan a disposición de los niños y de la investigación pediátrica el mayor número de recursos posibles”.
Dentro de ese margen de mejora, Nafría y Martinón coinciden en que esa colaboración entre instituciones públicas y empresas es absolutamente imprescindible, recordando que “alrededor del 90% de los fármacos que existen en el mercado se han investigado gracias al sector privado o a su colaboración con el público”, apunta Nafría.
Trabajo sinérgico y común
En palabras de Martinón, se deben seguir “los caminos que permitan la colaboración sinérgica con todos los posibles conflictos de intereses a la vista” y, a la vez, trabajando “en la misma línea y de forma común”. Y ello supondrá una labor “transparente y honesta” hacia nuevas metas comunes, “respetando los intereses de todas las partes”. De forma gráfica, apunta Martinón, “así se funciona en la mayoría de los países, y en España, también”.
Nafría destaca que “los centros sanitarios juegan un rol clave, ya que son los que tienen un trato directo con los pacientes y son los encargados del desarrollo del ensayo clínico”.
El trabajo en red, tanto a nivel nacional como europeo, solo arroja beneficios
Por tanto, la colaboración de los sectores público y privado en relación con los centros sanitarios y el resto de agentes implicados es la fórmula “que está haciendo viable la investigación en nuestro país bajo un modelo de excelencia reconocido a nivel internacional”.
En este contexto, Urzay subraya que la industria farmacéutica asentada en España está absolutamente comprometida con la investigación pediátrica, “como demuestra la cifra de ensayos clínicos puestos en marcha en los últimos años”. Pero matiza que hay mucho trabajo que hacer aún y, para ello, “es crítico seguir promoviendo la colaboración entre todos los agentes implicados en la investigación para dar la mejor respuesta a muchas enfermedades que afectan únicamente a la población pediátrica”.
Por tanto, la propuesta de Farmaindustria para impulsar este campo es definir con la Administración una estrategia de país que consolide el liderazgo de España en ensayos clínicos e impulse la creación de un ecosistema de investigación biomédica que incluya la básica y la preclínica, con un tejido investigador en el que las iniciativas pública y privada interaccionen y colaboren de manera continuada y eficiente, “capaz de encontrar soluciones a esas necesidades sanitarias no cubiertas, tanto en niños como en adultos”.
Los ensayos clínicos son una forma de excelencia en el proceso de investigación
De hecho, un informe elaborado por expertos del Real Instituto Elcano concluía ya el año pasado que España tiene la oportunidad de convertirse en un hub o punto de concentración de inversiones internacionales en el sector farmacéutico. “Necesitamos esa estrategia; el momento es propicio y los fondos europeos para la reactivación pueden ser una ayuda crucial. Políticas enfocadas a crear ese sólido ecosistema investigador tendrán con total seguridad una repercusión directa en el impulso de la I+D pediátrica y de adultos y, por supuesto, en el bienestar económico y social futuro de nuestro país”, señala Urzay.
El movimiento se demuestra andando
La palabra colaboración surge en muchas ocasiones analizando el ámbito de los ensayos clínicos pediátricos, y la mejor manera de hacerla visible es con iniciativas concretas. En esta línea se enmarca el Documento de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos, un guía presentada recientemente y que fruto del trabajo realizado por Farmaindustria, el Hospital Sant Joan de Déu (con la participación del grupo Kids Barcelona y un grupo de padres), Reclip y la Asociación Española de Pediatría (AEP), tiene como objetivo mejorar el proceso de investigación de nuevos medicamentos destinados a tratar a la población infantil.
Por y para el paciente pediátrico
Según Urzay, “nace con la vocación de ser una guía de trabajo para investigadores, administraciones sanitarias, compañías farmacéuticas, pacientes y familiares de pacientes”, y de contribuir a garantizar que el proceso de investigación de nuevos medicamentos pediátricos “esté centrado en este perfil de pacientes y sustentado en la estrecha cooperación con ellos”.
Para ello, comenta Nafría, la guía “ofrece un conjunto de ocho recomendaciones que permiten asegurar la participación del paciente pediátrico, desde la definición de necesidades médicas no cubiertas y el diseño del protocolo de investigación, hasta la fase final de diseminación de los resultados del ensayo clínico”.
La colaboración público-privada en España ofrece un modelo reconocido a nivel global
Gracias a sus aportaciones, se apuesta por promover un modelo de investigación colaborativo y centrado en el paciente, siendo clave que “todos los agentes clave se apropien de las recomendaciones que incluye la guía y de que las implementen en sus estudios”, añade Nafría.
Esto, en su opinión, permite “consolidar la excelencia científica que a nivel de país tiene España”.
“De hecho -añade Urzay-, se trata de una guía única en el contexto europeo, y ojalá sirva como referencia internacional en este ámbito. En un corto espacio de tiempo estará disponible en inglés, lo que supone un paso más que consolida el papel protagonista de España en el campo de la investigación clínica en el ámbito internacional”.
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