Otsuka anuncia la firma de un acuerdo mundial exclusivo de licencia con Ionis Pharmaceuticals sobre los derechos de fabricación y comercialización del ulefnersen de Ionis, un fármaco en fase de desarrollo clínico para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) causada por la mutación del gen FUS.
Este acuerdo marca la segunda introducción por parte de Otsuka de un oligonucleótido antisentido (ASO) desarrollado por Ionis, tras la adquisición de los derechos de desarrollo y comercialización en Europa y Asia (incluido Japón), de donidalorsen, un fármaco supresor de ataques de angioedema hereditario.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa grave que provoca una rápida pérdida del control muscular de las extremidades y parálisis de los músculos respiratorios. Una vez que la enfermedad se ha manifestado, generalmente sigue progresando, y en pocos años puede llegar a ocasionar serias dificultades para respirar de manera espontánea. A nivel mundial, el número de personas que sufren esta enfermedad va en aumento, y se calcula que en 2040 habrá más de 300.000 personas con la enfermedad.
Gen FUS
Una de las causas genéticas identificadas que pueden dar lugar a la ELA involucra mutaciones en el gen FUS. Es el tercer o cuarto gen más común causante de ELA en Europa y Estados Unidos, y el segundo en Japón. A diferencia de la ELA típica, la ELA-FUS es más frecuente en personas jóvenes, con una edad media de aparición en torno a los 40 años, y se caracteriza por una progresión extremadamente rápida de la enfermedad.
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