"Durante el año 2020, la principal innovación en desarrollo de nuevos medicamentos se concentra en el área de Oncohematología”, según Arantxa Sancho, farmacóloga del Hospital Puerta de Hierro, de Madrid, y miembro de la Sociedad Española de Farmacología Clínica (SEFC). Asimismo, afirma que se han producido autorizaciones significativas destinadas al tratamiento de la diabetes, la fibrosis quística, así como en el campo de la Neurología, enfermedades infecciosas, Nefrología y el trasplante renal. De todo esto se hablará en Infarma Virtual 2021 de la mano de Gonzalo Calvo, del Clínic de Barcelona, y Rafael Maldonado, de Ciencias de la Salud de la Universidad Pompeu Fabra.
"En 2020 la principal innovación en el desarrollo de nuevos fármacos se ha concentrado en Oncología" (Arantxa Sancho, de la SEFC)
Lucrecia Moreno, catedrática de Farmacología de la Universidad CEU Cardenal Herrera, de Valencia, señala que, siguiendo la estela de los últimos años, “más del 40% de la innovación farmacológica se centra en Oncología”, y destaca el auge de los anticuerpos monoclonales y la aportación de dos nuevos medicamentos huérfanos.
Carlos Fernández Moriano, farmacéutico de los Servicios Técnicos del Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos, añade que, tomando como referencia los últimos 12 meses, “se puede concluir que ha sido un periodo razonablemente prolífico -sobre todo en lo que va de 2021- respecto a la incorporación de innovación farmacoterapéutica”. Y todo ello en un contexto “que pudiera sugerir que dicho proceso se ha visto frenado o retrasado”.
Sancho destaca que “el grado de innovación es variable y viene determinado por diferentes aspectos”, y matiza que “el impacto real de cada una de estas aportaciones tendrá que ser determinado una vez que estos medicamentos estén disponibles para su uso asistencial en el Sistema Nacional de Salud (SNS), mediante estudios adecuados de resultados en salud”.
Las novedades en el tratamiento oncológico se han centrado sobre todo en el cáncer de ovario y pulmón
Según Moreno, en 2020 se comercializaron once nuevos principios activos. Cinco fueron para patologías oncológicas o autoinmunes, como durvalumab y dacomitinib, para el cáncer de pulmón no microcítico; rucaparib, para el cáncer de ovario; upadacitinib para la artritis reumatoide grave y risankizumab, para el tratamiento de la psoriasis en placas. Hay tres nuevos para el sistema nervioso, como son fremanezumab, para la migraña, e inotersén y patisirán, para el tratamiento de la amiloidosis familiar. En el campo de la dermatología se aprobaron dos: dupilumab, para la dermatitis atópica, y trifaroteno, para el tratamiento del acné. En el caso de las enfermedades infecciosas, apareció un antiinfeccioso de uso sistémico: doravirina para el sida.
También se han comercializado siete nuevos biosimilares: tres del principio activo bevacizumab, para el tratamiento de diversos tipos de tumores sólidos; dos de lateriparatida, para combatir la osteoporosis; uno de rituximab, para tratar la artritis reumatoide y algunos tipos de linfomas, y un biosimilar de la insulina glargina.
Las aportaciones que presentan innovación son en el mecanismo de acción, como dupilumab para la dermatitis atópica grave, o patisirán, como medicamento huérfano. La doravirina, sin ser un mecanismo innovador, “puede convertirse en el fármaco de elección dentro de su grupo por haber demostrado buena tolerabilidad por parte del paciente y un perfil toxicológico aceptable”.
"En España se han comercializado 20 principios activos y 6 nuevos biosimilares en los últimos 12 meses" (Carlos Fernández, del Consejo de COF)
Entre todos los nuevos fármacos comercializados, Moreno considera que solo dos de ellos tienen realmente mecanismos de acción nuevos: dupilumab, un anticuerpo monoclonal indicado tanto para la dermatitis atópica como para el asma, ya que su diana terapéutica es el receptor de la IL-4, por lo tanto, con acción antinflamatoria específica; y patisirán, el primer ARN pequeño de interferencia autorizado en un medicamento huérfano para el tratamiento de la polineuropatía en adultos con amiloidosis familiar por transtirretina.
Por último, entre los medicamentos frente al cáncer de pulmón no microcítico, durvalumab ha mostrado resultados clínicamente relevantes; sin embargo, dacomitinib no es una opción más favorable a las ya existentes.
Últimos doce meses
Tomando como referencia los últimos doce meses, Fernández Moriano comenta que se han comercializado por primera vez en España veinte nuevos principios activos, además de seis nuevos biosimilares. En su opinión, se puede destacar el progreso que han supuesto, por su grado de innovación, sobre todo tres fármacos. Uno de ellos es patisirán, ya mencionado, donde añade que “ha sido aprobado en una enfermedad rara en la que solo se disponía hasta ese momento de una opción farmacológica –tafamidis– y en la que será una prometedora alternativa, con mayor eficacia que éste, en los casi dos tercios de pacientes no candidatos a trasplante hepático; en comparación con tafamidis, amplía, además, el espectro de pacientes que pueden beneficiarse, por incluir también a aquellos con polineuropatía en estadio 2”.
En su opinión, no solo aporta una estabilización de la enfermedad, sino una ligera mejoría de los pacientes (en lo relativo a síntomas neurológicos periféricos, fuerza motora, estado nutricional o velocidad de la marcha), significativa desde el noveno mes de terapia, y un beneficio también en su calidad de vida.
Según Lucrecia Moreno, de los nuevos fármacos, solo dos tienen mecanismos de acción nuevos: dupilumab y patisirán
Otro es burosumab, autorizado para tratar por vía subcutánea la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (HLX) con signos radiográficos de enfermedad ósea en niños de más de un año y adolescentes con el esqueleto en crecimiento. “Es un novedoso anticuerpo monoclonal humano IgG1 que se une y neutraliza específicamente al factor 23 de crecimiento de fibroblastos (FGF-23) soluble secretado en exceso e inhibe su actividad biológica, de modo que se aumenta la producción de proteínas relacionadas con la reabsorción de fosfato a nivel del túbulo renal y la concentración sérica de 1,25-dihidroxi-vitamina D”, comenta.
Así, restaura parcialmente los niveles de fosfato y minimiza las consecuencias clínicas de la hipofosfatemia motivada por mutaciones en el gen PHEX (que codifica para una endopeptidasa metabolizadora del FGF-23). Con un perfil toxicológico aceptable (similar a placebo), alivia hasta en un 50% la gravedad del raquitismo en pacientes con HLX en tratamiento de más de un año y en mayor medida que el abordaje convencional (fosfato oral y calcitriol).
“Se trata del primer fármaco autorizado en Europa para el tratamiento de la HLX, una indicación para la que no había un tratamiento específico, teniendo, además, una potencial ventaja en términos de adherencia terapéutica (pauta cada dos semanas frente a dosificación diaria del tratamiento habitual). No obstante, se desconoce aún el efecto que burosumab pudiera tener sobre la progresión de la enfermedad a largo plazo”.
Para Arantxa Sancho, "el impacto real se determinará cuando estos medicamentos estén disponibles para uso asistencial"
Finalmente, es preciso destacar que, recientemente, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha concedido la segunda autorización de uso de una terapia avanzada en España, en este caso al Hospital Clinic de Barcelona, para el medicamento ARI-0001, a base de linfocitos T transducidos con CAR anti-CD19 en dispersión. “Se trata del primer CAR-T de fabricación no industrial desarrollado completamente en Europa, autorizado para tratar pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B CD19+ resistente a tratamientos convencionales (en recaída postrasplante o refractariedad tras ≥ 2 líneas de tratamiento)”, apunta.
Esta terapia antineoplásica implica la “reprogramación” de las células T del propio paciente con un transgén que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) que les permitirá identificar y eliminar las células que expresan CD19, posiblemente a través de múltiples mecanismos de acción, incluyendo la producción de citocinas y la proliferación y citotoxicidad de células T.
La Aemps ha concedido segunda autorización al Clínic de Barcelona para el fármaco ARI-0001 (leucemia linfoblástica aguda)
Se trata del primer tratamiento autorizado en pacientes de más de 25 años, que hasta ahora no tenían más opciones terapéuticas cuando su leucemia linfoblástica aguda de células B no respondía a trasplante y otros tratamientos convencionales. “En esa situación, en que el pronóstico es pobre y la estimación de la supervivencia limitada, aporta una respuesta antitumoral elevada (> 70%) y duradera”, destaca.
Acceso a la innovación
Uno de los elementos claves tras el desarrollo de los fármacos es visualizar cómo la población puede acceder a ellos. Para Sancho, el acceso a esta innovación dependerá de las decisiones de financiación y precio que se establezcan dentro del SNS, “y que deberán ser establecidas para cada uno de estos medicamentos, teniendo en cuenta el valor terapéutico que aportan frente a las alternativas disponibles, así como a aspectos de costes”. En este contexto, añade: “Me gustaría pensar que en aquellos medicamentos para los que se determine valor terapéutico añadido y sean financiados por el sistema, no se establecerán restricciones adicionales a nivel regional y/o local que limiten el acceso de los pacientes”.
Para patologías autoinmunes se han aprobado upadacitinib (artritis reumatoide grave) y risankizumab (psoriasis en placas)
Fernández Moriano recuerda que todos los fármacos que ha destacado han sido calificados por la Aemps como medicamentos de uso hospitalario, y se financian en ese nivel asistencial. “Por tanto, será, en principio, un acceso restringido a los pacientes que cumplan una serie de criterios clínicos, susceptibles de tales tratamientos”.
Para Moreno, los nuevos fármacos nunca son de primera elección para el paciente, “a no ser que se trate del único recurso existente”.
En este contexto, incide, “las innovaciones terapéuticas necesitan de un sistema de farmacovigilancia para optimizar la seguridad de los pacientes y que los beneficios superen los posibles riesgos”.
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