Sobi anuncia el lanzamiento en España de Doptelet (avatrombopag), un agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA), para el tratamiento de la trombocitopenia grave en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tengan programada una intervención invasiva.
La trombocitopenia grave es una complicación poco frecuente de la enfermedad hepática crónica. Se estima que afecta al 1%-2,6% de estos pacientes, especialmente los de cirrosis. En España se calcula que al menos 10.000 pacientes con enfermedad hepática crónica cumplen los criterios de trombocitopenia grave.
“Estamos muy satisfechos con este lanzamiento, ya que podemos ofrecer una opción de tratamiento oral en el abordaje de las trombocitopenias graves en pacientes con enfermedad hepática crónica, facilitando el manejo de los procedimientos invasivos, y lo más importante, ofreciendo más certeza y tranquilidad a los pacientes, lo que puede suponer una mejora para su calidad de vida”, afirma Pablo de Mora, director general de Sobi Iberia.
Ensayos 'Adapt-1' y 'Adapt-2'
La aprobación se basa en los resultados de Adapt-1 y Adapt-2, dos estudios clínicos globales de fase III, en enfermedad hepática crónica, y en los que el tratamiento con este agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA) demostró aumentar eficazmente el recuento de plaquetas y reducir tanto las transfusiones de plaquetas como los procedimientos de rescate para las hemorragias cuando se someten a procedimientos invasivos.
La principal variable de eficacia fue el número de pacientes que no necesitaron una transfusión de plaquetas u otro tratamiento de rescate para evitar una hemorragia excesiva hasta siete días después de su procedimiento invasivo. En estos estudios, el 88% de los pacientes que recibieron 40 mg diarios del tratamiento, no requirieron una transfusión o procedimiento de rescate en comparación con el 36% de los pacientes que recibieron placebo. El recuento de plaquetas aumentó a partir del día 4 de tratamiento y alcanzó su punto máximo alrededor de los días 10-13, retornando a su estado basal en el día 351.
“El dato más destacado de estos estudios es que la administración de este medicamento, en los cinco días anteriores a la realización de un procedimiento, consigue elevar el recuento de plaquetas por encima del umbral que se considera de seguridad y los eleva de manera fisiológica”, afirma Juan Turnes, investigador del ensayo clínico Adapt y jefe de Servicio de Aparato Digestivo del Complejo Hospitalario de Pontevedra (CHUP). “La corrección de este recuento de plaquetas además es muy consistente, se ve desde los primeros días, y se mantiene durante más de una semana, lo que nos permite programar el procedimiento al que se ha de someter el paciente”.
El reto de la trombocitopenia
La compañía informa que la trombocitopenia grave representa un reto importante en el manejo clínico de los pacientes con enfermedad hepática crónica, ya que requieren múltiples procedimientos diagnósticos y terapéuticos invasivos a lo largo de su enfermedad. Los pacientes con enfermedad hepática crónica suelen requerir entre uno y tres procedimientos terapéuticos y de diagnóstico invasivos cada año, y cada uno de estos procedimientos, en mayor o menor medida, están asociados a un riesgo de hemorragia.
Según Turnes, hasta ahora, la única alternativa terapéutica disponible era la transfusión de plaquetas, que tiene entre sus inconvenientes que es un recurso limitado, no predecible y genera muchos problemas logísticos.
“Este tratamiento nos aporta tres cosas fundamentales, como fiabilidad, ya que para estos pacientes vamos a poder programar con seguridad determinados procedimientos con riesgo de sangrado; en segundo lugar, seguridad; por cuanto el tratamiento en los ensayos clínicos no ha mostrado efectos secundarios que nos deban preocupar y es seguro respecto a la incidencia de efectos trombóticos; y en tercer lugar, evita en la mayoría de los pacientes las transfusiones de plaquetas, con todo lo que ello implica a nivel logístico”, resume el especialista.
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