La multinacional suiza Novartis ha anunciado la adquisición de la estadounidense Vedere Bio, con lo que incorpora una nueva plataforma para la administración de terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV) y un programa de optogenética para el tratamiento y la prevención de la pérdida de visión y la ceguera. Esta adquisición consolida el compromiso de la compañía suiza con la terapia génica y celular.
Las tecnologías adquiridas incluyen proteínas sensibles a la luz que se pueden administrar a las células de la retina y vectores únicos de administración de AAV que permiten el tratamiento mediante inyección intravítrea. Juntos, estos activos tienen el potencial de llegar a más pacientes que podrían ser tratados por pérdida de visión debido a la muerte de los fotorreceptores, incluidas todas las distrofias retinianas hereditarias.
“La próxima frontera en oftalmología implica encontrar formas de llevar terapias génicas potencialmente transformadoras a una población de pacientes más amplia”, anunció Jay Bradner, presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica. "La adquisición de Vedere Bio refleja nuestro compromiso con la terapia génica de última generación y brinda esperanza a los pacientes con pérdidas de la visión que de otro modo no se podrían tratar".
Novartis está ampliando su presencia en el entorno de la terapia génica, con un enfoque en tres plataformas distintas: AAV, células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T) y repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (Crispr). La adquisición de la tecnología de Vedere Bio es la última incorporación a esta apuesta por las terapias avanzadas.
Trastornos retinianos
Las distrofias hereditarias de retina (DHR) incluyen una amplia gama de trastornos retinianos genéticos caracterizados por la pérdida de células fotorreceptoras y la pérdida progresiva de visión. Estas distrofias, que afectan a más de 2 millones de personas en todo el mundo, a menudo provocan ceguera total. Los tratamientos existentes se dirigen solo a uno de los más de 250 genes que pueden causar DHR, lo que limita el número de pacientes que pueden beneficiarse.
El enfoque optogenético adquirido de Vedere Bio actúa directamente sobre las células supervivientes de la retina, alterando su comportamiento y haciendo posible que cualquier persona que sufra pérdida de visión debido a la muerte de las células fotoreceptoras se pueda beneficiar.
Este enfoque también es prometedor para el tratamiento de otras afecciones que implican la pérdida de fotorreceptores, incluida una "forma seca" de degeneración macular asociada a la edad (DMAE) denominada atrofia geográfica, que afecta a más de 5 millones de personas en todo el mundo.
Fundadores
La tecnología optogenética adquirida por Novartis se basa en la tecnología de los laboratorios de los fundadores científicos de Vedere, los doctores Ehud Isacoff y John G. Flannery de la UC de Berkeley, así como la tecnología de administración mejorada de terapia génica ocular que surge conjuntamente de UC Berkeley y la Facultad de Medicina Veterinaria de la Universidad de Pensilvania.
Está diseñada para funcionar suministrando proteínas presentes naturalmente y que son sensibles a la luz a células específicas de la retina, estimulando las células diana para que detecten y transmitan información a los centros de procesamiento visual en el cerebro. Este método evita las células fotorreceptoras que pueden haber muerto a causa de la degeneración de la retina. Además, las nuevas cápsides o envolturas de los AAV adquiridas por Novartis permiten que las terapias optogenéticas se administren mediante inyección intravítrea en el ojo que puede realizarse por un oftalmólogo en la clínica.
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