Autorizada en Europa una terapia génica para pérdida de visión

Novartis anuncia que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Luxturna (voretigene neparvovec), una terapia génica de una sola aplicación para el tratamiento de pacientes con pérdida de visión debido a una mutación genética en las dos copias del gen RPE65 y que tienen suficientes células de la retina viables.

Las personas que nacen con mutaciones en las dos copias del gen RPE65 pueden experimentar una pérdida de visión profunda desde una edad temprana y la mayoría de pacientes progresan a ceguera completa.

Según informa la compañía, la copia operativa del gen RPE65 que proporciona Luxturna puede restaurar la visión y mejorar la vista en niños y adultos con suficientes células de retina viables.

Esta aprobación “es trascendental para los pacientes, dado que hasta la fecha no ha habido opciones de tratamiento farmacológico”, afirma Christina Faesser, presidenta de Retina International, una organización que agrupa a más de 43 organizaciones de pacientes de todo el mundo que promueven la investigación para encontrar tratamientos para enfermedades degenerativas retinianas hereditarias.

“El acceso a este tratamiento podría llegar a reducir la considerable carga física, emocional y financiera que esta enfermedad tiene para los pacientes y sus familias”.

“Es emocionante practicar la medicina en un momento en que podemos ofrecer opciones a niños y adultos en la lucha contra la ceguera“, señala Bart Leroy, oftalmólogo y genetista clínico, profesor y director del departamento de Oftalmología en el Hospital de Gante, Bélgica, y director de la Retinal Degenerations Clinic en el Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos). “Después de más de 20 años de investigación en terapia génica, finalmente hay un futuro prometedor por delante para el tratamiento de trastornos genéticos oculares raros”.

“La aprobación de la UE de la terapia génica de una sola aplicación Luxturna marca un hito en la reimaginación de la medicina y puede aportar un valor real a los pacientes, a sus familias y a la sociedad en general”, apunta Paul Hudson, director ejecutivo de Novartis.

“Novartis se compromete a trabajar con pacientes, cuidadores, sistemas de salud y médicos para establecer el acceso a esta terapia génica para pacientes con RPE65, ya que creemos que puede ayudar a restablecer la vista y mejorar la visión en niños y adultos que actualmente no tienen opciones de tratamiento”, defiende el ejecutivo.

Datos de los ensayos clínicos

La decisión de la Comisión se basa en una opinión positiva del CHMP que analizó los datos de un ensayo clínico de fase I, su ensayo de seguimiento y el primer ensayo de fase III  aleatorizado y controlado de terapia génica para una enfermedad hereditaria.

En el ensayo clínico de fase III, la mejora de la visión se registró a los 30 días del tratamiento. Tras el primer año, los pacientes tratados con voretigene neparvovec, en comparación con el grupo de control, mejoraron 1,6 niveles de luz en la prueba de movilidad multi luminancia binocular (MLMT), el objetivo primario del ensayo centrado en el paciente.

Asimismo, el 90 por ciento de los pacientes tratados con voretigene neparvovec experimentó una mejora de la visión medida por una mejora de uno o más niveles de luz y el 65 por ciento fue capaz de navegar en MLMT al mínimo nivel de luz de 1 lux al año.

En Europa, en 2019 y 2020 se esperan decisiones de los organismos nacionales de reembolso para Luxturna para pacientes con pérdida de visión debido a una mutación génica en las dos copias del gen RPE65.

Acceso en los países

Desde Novartis afirman que está trabajando en estrecha colaboración con todas las partes interesadas para ayudar a asegurar que los pacientes elegibles puedan comenzar a beneficiarse de este tratamiento lo antes posible una vez que se disponga de las decisiones de reembolso en 2019 y 2020.

También se están estudiando una variedad de recursos y estrategias innovadores de reembolso y acceso para proporcionar tanto apoyo como sea posible a los pacientes y profesionales sanitarios.

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