Para entender la magnitud del progreso que se ha producido en el campo de las enfermedades raras en los últimos años, debemos remontarnos al año 2000 y a la adopción en el seno de la Unión Europea del Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos.
Fue un punto de inflexión al establecer incentivos para la investigación y desarrollo de tratamientos para patologías poco frecuentes. Producto del diálogo entre autoridades e industria farmacéutica, el reglamento estimuló el trabajo de las compañías farmacéuticas. “Y los frutos empezaron a llegar: si en 2000 apenas existían ocho tratamientos para el conjunto de las enfermedades raras, hoy son 184 los que permiten tratar cerca de 90 patologías (5% de todas las enfermedades raras, que se cifran en más de 8.000)”, resalta Iciar Sanz de Madrid, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria.
De los más de 4.000 ensayos en marcha en 2019, están centrados en patologías raras 837
Asimismo, se ha logrado un mayor conocimiento de las enfermedades poco frecuentes, lo cual es esencial para el desarrollo de tratamientos: se han creado 24 redes de referencia; 23 Estados miembros han puesto en marcha planes nacionales de enfermedades raras; se han creado 220 empresas, responsables del 51% de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa, “y se ha impulsado la labor de los pacientes y el movimiento asociativo”. El reglamento también ha supuesto una revolución en el diseño de los ensayos clínicos, que son cada vez más adaptativos, racionales y optimizan el proceso.
Revisión
Juan Carrión, presidente de Feder y su Fundación, considera que esas cifras son “un claro ejemplo de cómo los esfuerzos internacionales contribuyen a mejorar el abordaje de las enfermedades raras”. Sin embargo, han pasado dos décadas desde su puesta en marcha y este año la Unión Europea (UE) ha abierto un proceso de revisión de la legislación vinculada a medicamentos pediátricos y de enfermedades raras. Los resultados de la evaluación de 2017, ya publicados, servirán de base para la construcción de la nueva legislación, “pero desde 2017 hasta ahora se han producido avances, como las terapias avanzadas, que el nuevo reglamento deberá contemplar”. Esta revisión, que se unirá en nuestro país a la del Real Decreto sobre medicamentos en situaciones especiales, es una “oportunidad” para seguir avanzando, sin dejar de tener en cuenta que la existencia de “medicamentos autorizados no siempre es sinónimo de acceso”.
Según lo expuesto por la AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos), en 2020, “en nuestro país se financiaron cinco nuevos medicamentos huérfanos (un 45% menos que en 2019)”, destaca Carrión. La atrofia muscular espinal, las distrofias de retina o las lipodistrofias son ejemplo de cómo, aun contando con tratamientos autorizados por Europa, el acceso nacional está pendiente, “de forma que las familias han de recurrir a vías alternativas para su consecución”.
Un 27% de pacientes se desplazaron a otra autonomía para recibir un diagnóstico o tratamiento
Más allá de los medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas, “hay otras realidades, como los productos comercializados como cosméticos y complementos nutricionales que no se consideran medicamentos, a pesar de que sí lo son para enfermedades raras”, dice Carrión.
Sanz de Madrid comenta que, de momento, lo que se plantea podría ser contraproducente para alcanzar nuevos avances, “dado que supondría una reducción de los incentivos a la investigación”. Por ello, la industria propone reforzar el diálogo con los responsables comunitarios, comunidad científica y pacientes para enriquecer la visión de las autoridades y asegurar que la futura Estrategia Farmacéutica Europea cree el marco más adecuado. “Nos preocupa también que se ponga en riesgo el necesario equilibrio entre innovación, acceso y sostenibilidad. La industria propone profundizar con las autoridades sanitarias en acuerdos de entrada de medicamentos que sean novedosos y que posibiliten un acceso ágil de los pacientes a los nuevos tratamientos, permitiendo a los pagadores gestionar mejor la incertidumbre clínica, el impacto presupuestario y, por tanto, la sostenibilidad de los sistemas sanitarios”, comenta.
Compromiso
Los datos, apunta Sanz de Madrid, reflejan el máximo compromiso de la industria farmacéutica. “Sirva como ejemplo que en 2019 siete de los 30 nuevos fármacos aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos fueron terapias con designación de huérfanas (casi una de cada cuatro)”, comenta Carrión. “Es de vital importancia la existencia de asociaciones como AELMHU”. Así, “apostamos por las alianzas con la industria para aumentar la conciencia sobre las enfermedades raras y la valoración de estos productos. Además, es imprescindible impulsar acciones para que se reconozca el valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos”.
En 2020, en España se financiaron menos medicamentos huérfanos que el año previo
Precisamente la pandemia, en materia de tratamiento, nos ha dejado buenas prácticas: “Hemos hecho llegar los medicamentos a las casas gracias a la actitud colaborativa entre industria y Administración. Necesitamos que estas buenas prácticas tengan continuidad”. La responsable de Farmaindustria también añade que “somos conscientes de que aún queda mucho por avanzar. La creación de registros de pacientes, la compartición de datos, la digitalización y una mayor colaboración público-privada ayudarían a seguir sumando”.
via Noticias de diariomedico.... https://ift.tt/2UlzSFR
No hay comentarios:
Publicar un comentario