Una investigación iniciada hace 15 años y coordinada por Ignacio Lizasoain y María Ángeles Moro, del Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre i+12 y la Universidad Complutense, de Madrid, sobre el ictus isquémico culmina con la publicación en JAMA Neurology de los resultados de la fase clínica que demuestran que el tratamiento ApTOLL disminuye la mortalidad en pacientes de un 18% a un 5% por ciento así como la discapacidad.
ApTOLL es un aptámero, una molécula de ácidos nucleicos (ADN/ARN) capaces de reconocer y unirse a su diana terapéutica con una especificidad muy alta. En este caso, bloquea el receptor de inmunidad innata Toll-like receptor 4 (TLR4), clave en la activación de la respuesta inflamatoria.
Lizasoain, catedrático del departamento de Farmacología y Toxicología de la Facultad de Medicina de la UCM, investigador del Hospital 12 de Octubre y uno de los artífices del desarrollo del ensayo explica que en 2007 el equipo investigador demostró la implicación de TLR4 en el ictus experimental.
"ApTOLL es un fármaco nacido en el ámbito académico que, tras más de 15 años, llega a la fase clínica con resultados espectaculares y rompiendo, por primera vez, con una historia fallida de fármacos cerebroprotectores".
Los resultados que se acaban de publicar son fruto de un ensayo clínico en el que se evaluó en más de 150 pacientes que presentaban un ictus isquémico. Este estudio multicéntrico e internacional (en el que han 14 hospitales, españoles y franceses, incluido el Hospital 12 de Octubre de Madrid) lo coordinaron M. Ribó, del Hospital Vall d´Hebrón de Barcelona y M. Hernández, de aptaTargets, y se presentó en la última Conferencia Internacional de Ictus celebrada en Dallas.
La ventana de las seis horas siguientes
Según Lizasoain, en el trabajo se demuestra que el uso de ApTOLL en dosis de 0,2 mg/kg en las 6 horas siguientes al inicio del ictus en combinación con un tratamiento endovascular es seguro y se asocia a las citada reducción de la mortalidad, así como de la discapacidad a los 90 días".
Además, la administración del fármaco ha demostrado una disminución del volumen final del infarto y de la gravedad del ictus medida por la escala NIHSS a las 72 horas del ictus.
En Europa, cada año mueren por esta enfermedad 650.000 personas, 40.000 de ellas en España. Además de la elevada mortalidad (en España es la primera causa de muerte en mujeres y la tercera en hombres), puede provocar la invalidez permanente y es la segunda causa de demencia después de la enfermedad de Alzheimer.
“No sólo supondrá un nuevo enfoque para el tratamiento en la fase aguda del ictus y la prevención de sus graves complicaciones como es la transformación hemorrágica, sino
que también podría usarse en otras enfermedades como el infarto agudo de miocardio o la esclerosis múltiple, en las que el receptor TLR4 está implicado”, avanza Lizasoain.
MÁS INFORMACIÓN SOBRE APTOLL Y SU RECORRIDO CIENTÍFICO
Es importante destacar que ApTOLL es un fármaco nacido en el ámbito académico gracias a la financiación inicial recibida del Plan Estatal del Ministerio de Ciencia e Innovación y del Instituto de Salud Carlos III. Además de la UCM y el i+12, en la investigación participan el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS; Dr. V González) y dos compañías, la biofarmacéutica y aptaTargets S.L. y la biotecnológica Aptus Biotech.
En 2017, aptaTargets cerró una ronda de inversión que permitió el desarrollo de los estudios preclínicos regulatorios y llevar a cabo ensayos clínicos de seguridad en Fase I con voluntarios sanos. El fármaco está patentado a nivel internacional con la participación de la Universidad Complutense de Madrid (nº patente PCT/EP2015/064277).
Dichos estudios preclínicos demostraron en 2018 que ApTOLL no sólo era eficaz como cerebroprotector en modelos experimentales de ictus, sino que presentaba un excelente perfil de seguridad y toxicidad que animaba a llevar a cabo los estudios de fase clínica que ahora se publican. En 2022, y liderado por el Hospital Universitario de la Princesa (Dr. F Abad-Santos), se evaluó su seguridad y farmacocinética en 46 voluntarios varones adultos sanos.
Aptoll, un aptámero académico, en las 6 horas siguientes al inicio del ictus combinado con terpia endovascular Off Off
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