La fenfluramina (Fintepla) ya está disponible en España para el tratamiento de los pacientes a partir de dos años de edad con síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut. La multinacional UCB ha anunciado que su medicamento huérfano ya está financiado para reducir la frecuencia de crisis epilépticas vinculadas a estas dos formas graves y raras de epilepsia infantil.
Se calcula que los síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut afectan a 1 de cada 16.000 nacimientos y a 1-5 de cada 10.000 habitantes respectivamente. En ambas enfermedades los pacientes sufren una alta frecuencia de crisis y alto grado de farmacorresistencia. En Dravet, menos del 10% de pacientes consigue controlar sus crisis epilépticas combinando hasta más de tres antiepilépticos.
Este nuevo medicamento reposicionado, ya que originalmente fue concebido como antiobesidad, tiene un mecanismo de acción dual: por una parte es un agente liberador de serotonina y además actúa sobre el receptor sigma-1. Se administra por vía oral con jeringuilla y puede añadirse al resto de medicamentos que reciban los pacientes, ya que su forma de actuación es diferente al resto de terapias anticrisis.
Ensayos
Fintepla alcanzó todos los objetivos, primarios y secundarios en los ensayos clínicos de fase III, controlados y aleatorizados con placebo, en síndrome de Dravet (dos estudios) y Lennox-Gastaut (uno).
Los datos de eficacia muestran mejoras en el periodo de tiempo libre de crisis epilépticas en comparación con los pacientes que recibieron placebo, explica Antonio Gil-Nagel, director del programa de Epilepsia del Hospital Ruber Internacional de Madrid e investigador en los estudios clínicos para ambas indicaciones.
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